تأثیر خون بند ناف در درمان بیماری های ژنتیکی نادر

بیماری های ژنتیکی، بیماری هایی هستند که علت اصلی ایجاد آن ها، بروز جهش در ساختار ژنتیکی فرد بیمار است. به عبارت دیگر، در ایجاد بیماری های ژنتیکی محیط نقش زیادی ندارد و این جهش های ژنتیکی هستند که عامل بروز بیماری هستند. بیماری ژنتیکی ممکن است که وراثتی یا غیر وراثتی باشند. یعنی امکان انتقال یک بیماری ژنتیکی از یک فرد به فرزندان وی وجود داشته باشد و یا اینکه قابل وراثت نباشند. همچنین، بیماری ژنتیکی ممکن است در جامعه شیوع بالایی داشته باشند و یا از دسته بیماری های ژنتیکی نادر باشند و تنها در خانواده های خاص یا تعداد کمی از افراد دیده شوند. حتی جهش ژنتیکی که باعث ایجاد بسیاری از این بیماری های ژنتیکی نادر هستند نیز هنوز شناخته نشده است و بنابراین تشکیل پیش از تولد نیز برای آن ها امکانپذیر نمی باشد. بنابراین، تلاش برای درمان این دسته از بیماری های ژنتیکی، تنها راه باقیمانده برای نجات این بیماران و کمک به خانواده های آن هاست. 

تعداد زیادی از بیماری های ژنتیکی نادر که به خصوص در تحقیقات سلول و ژن درمانی کودکان مورد استفاده قرار میگیرند، اختلالات مربوط به مغز استخوان و تولید سلول های خونی هستند. درمان پیشنهادی که برای این بیماری های ژنتیکی توصیه می شود این است که مغز استخوان یک فرد سالم به فرد بیمار پیوند زده شود تا امکان تولید سلول های خونی سالم در این بیماران به وجود آید. نمونه چنین بیماری هایی، سندرم ویسکوت-آلدریچ است که در آن گلبول های سفید خون بیمار عملکرد طبیعی ندارند و تنها راه درمانی فعلی چنین کودکانی پیوند مغز استخوان است. با اینحال، این راه حل در مورد همه بیماری های ژنتیکی نادر مانند بیماری های کبدی کاربرد ندارند.

خون بند ناف می تواند با موفقیت اختلالات ژنتیکی نادر را درمان کند

در خصوص بسیاری از بیماری های ژنتیکی نادر، مشکل در اندامی خارج از مغز استخوان قرار دارد و بنابراین پیوند مغز استخوان در خصوص این بیماران نمی تواند کمکی به درمان بیماری داشته باشد. این مشکل زمانی که حرف از اندام های خارج از دسترسی مانند مغز به میان می آید حتی پیچیده تر نیز می شود. بنابراین، نیاز به یک منبع دیگر از سلول های بنیادی که امکان استفاده در بافت های مختلف را داشته باشد، بیش از پیش احساس می شود. یکی از گزینه هایی که به عنوان جایگزین برای انواع سلول های بنیادی امکان استفاده را دارد، سلول های بنیادی موجود در خون بند ناف است. خون بند ناف به عنوان منبعی قابل دسترسی، فراوان و با پتانسیل بسیار بالا برای استخراج سلول های بنیادی معرفی شده است. در کنار خون بند ناف، استفاده از انواع دیگری از محصولات حاملگی مانند سلول های بنیادی موجود در بافت بند ناف و پرده آمنیوتیک نیز در درمان بیماری های ژنتیکی نادر مطرح شده است. نمونه ای از چنین بیماری هایی که نتیجه نقص در کبد بوده و پیوند سلول های بنیادی بر روی آن ها انجام گرفته است شامل؛ بیماری کراب (نقص آنزیم گالاکتوزیل سرآمیداز)، بیماری فابری (نقص آنزیم آلفا گالاکتوزیداز) و آنمی فانکونی است. با این حال، بسیاری دیگر از بیماری ژنتیکی نادر نیز در لیست بیماری هایی که سلول درمانی به عنوان یک گزینه درمانی برای آن ها مطرح شده است، وجود دارند.

با توجه به اینکه درمان بیماری های ژنتیکی کاری سخت و مسیری پرفراز و نشیب است، به نظر می رسد که سلول درمانی می تواند گزینه ای باشد که کمک زیادی به درمان این بیماری ها داشته باشد. بنابراین، مطالعات جدیدی که بر درمان این بیماری ها متمرکز است، در مسیر استفاده از پتانسیل درمانی سلول های بنیادی قرار دارد و امید است که استفاده از این تکنولوژی امکان درمان این بیماران را فراهم آورد.